С 1 января 2019 года расширена федеральная программа лечения редких заболеваний. Если ранее за счет федерального бюджета лекарствами обеспечивались больные по семи редким и наиболее затратным в лечении недугам, то в этом году список заболеваний расширен до двенадцати. В обшей сложности за счет бюджета лекарства будут получать около 200 тысяч человек. Теперь в список входят больные с гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, рассеянным склерозом, гемолитико-уремическим синдромом, юношеским артритом с системным началом, мукополисахаридозом I, II и VI типов, а также люди, перенесшие трансплантацию органов и (или) тканей.

При некоторых заболеваниях из списка стоимость годового курса лечения одного больного составляет более 20 миллионов рублей. Всего в России сегодня редкими или орфанными заболеваниями страдают около 5 миллионов человек. По новым правилам обеспечения лекарствами пациентов с 12 редкими недугами медорганизация должна будет передавать сведения о вновь выявленных пациентах в региональные минздравы в течение трех дней (ранее на это отводилось пять дней). Они получают право на обеспечение лекарствами со дня их включения в федеральный регистр. Врач обязан зафиксировать эту дату в медкарте. Лекарства должны быть выданы пациенту не позднее